En un estudio preliminar, un tratamiento experimental de edición genética redujo drásticamente los niveles de colesterol, quizá de forma permanente, tras una sola infusión, informaron los científicos y que si los hallazgos se confirman en estudios más amplios, esperan llegar a un tratamiento de una sola aplicación para prevenir las enfermedades cardiacas en un gran número de personas.
El estudio, publicado en The New England Journal of Medicine, fue un análisis provisional de 35 pacientes de un ensayo en el que participarán hasta 85 personas. Todos tienen niveles genéticamente elevados de colesterol malo o enfermedades cardiacas.
En los 35 pacientes, una única infusión de la dosis más alta del tratamiento redujo los niveles de colesterol en un 62 % y el cambio se ha mantenido en un subgrupo cuyos miembros fueron tratados hace 18 meses. Habrá un seguimiento con un estudio de 200 pacientes.
Parece que funciona bastante bien, dijo Eric Rubin, Redactor en Jefe y señaló que el ensayo es un ambicioso intento de aplicar la terapia génica de vanguardia a la principal causa de muerte en Estados Unidos.
Los participantes en el ensayo recibieron una infusión que contenía una “máquina” de edición genética o una diminuta fábrica molecular envuelta en un manto de grasa. Las partículas recubiertas viajan por la sangre directamente hasta el hígado, donde son captadas por células que eliminan la envoltura grasa.
Después, la máquina de edición se arrastra por el ADN de la célula hepática hasta que encuentra su objetivo, un gen denominado PCSK9. Se detiene allí y borra una letra del ADN del gen, sustituyéndola por otra. Este simple cambio desactiva el gen PCSK9 e impide que las células produzcan la proteína PCSK9. Sin ella, el hígado extrae más colesterol LDL del torrente sanguíneo, lo que mantiene los niveles más bajos.
El estudio fue dirigido por Sekar Kathiresan, Director de Verve Therapeutics, filial de Eli Lilly.
Son demasiadas las personas que no pueden o no quieren tomar los fármacos. Entre un tercio y la mitad de los pacientes dejan de tomar los medicamentos para reducir el colesterol al año de empezar a tomarlos, incluso quienes han tenido infartos.
El problema es que faltan pruebas y tiempo para que se autorice la medicina. Pero hay fundadas esperanzas.
Periodista. Catedrática de la Facultad de Ciencias de la Comunicación de la BUAP. Pionera en Puebla de noticiarios y programas de radio con perspectiva de género desde 1997.
